梅奥诊所的研究人员表明，家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者的非强化治疗方案可以减轻十二指肠息肉的负担，并产生更易控制的副作用。多中心、单臂、2期试验的结果于2022年5月发布给Gut online。
FAP是一种遗传性癌症综合征。因此，这种种系突变的患者患结直肠和十二指肠腺瘤和癌症的风险增加。如果不治疗，FAP患者患结直肠癌的风险接近100%。在需要进一步治疗之前，对患者的结肠直肠癌风险进行内镜监测。
超过80%的FAP患者在十二指肠发生上消化道息肉病，其中5%至12%的患者将被诊断为十二指肠和壶腹周围癌。目前，还没有一种最佳的方法来预防十二指肠癌，现有的方法可能与显著的发病率相关。
亚利桑那州梅奥诊所综合癌症中心的胃肠病学家和肝病学家Niloy Jewel J.Samadder医学博士表示：“确实迫切需要改进FAP患者的癌症预防策略。”。“我们需要学习如何延缓或阻断FAP相关癌症，包括小肠癌。”
先前的研究表明，舒林酸和厄洛替尼联合治疗FAP取得了一些成功。该方法显示十二指肠和结肠息肉负担减少69%至71%，但超过80%的患者观察到不良事件。
减少十二指肠息肉负担，减少副作用
梅奥诊所（Mayo Clinic）的研究人员试图通过每周单独服用一次厄洛替尼来减轻十二指肠息肉负担并限制不良副作用。46名参与者每周口服一次350mg厄洛替尼，持续六个月。其中42人完成了为期六个月的干预。
Samadder博士说：“我们希望在六个月后十二指肠息肉的负担明显减轻，并希望这种疗法能更好地耐受，减少不良反应。”。
十二指肠多发性负担
治疗开始后30天内进行内镜评估，治疗后6个月开始评估十二指肠息肉负担。试验开始时息肉的平均负荷为137.2mm。
在随访评估中，平均息肉负担减少了近30%至97.2mm。在完成整个治疗方案的患者中，37名十二指肠息肉负担减少，5名息肉负担增加。
研究人员还评估了治疗前后的Spigelman阶段，该阶段通常用于评估FAP十二指肠疾病的严重程度。大多数受试者（85.7%）在基线和终点的阶段相同，而五名受试者报告了基线和终点时Spigelman阶段分别从3个减少到2个。
患有严重十二指肠疾病（Spigelman评分3或更高）的参与者观察到的结果与研究组大体相似。32名患者患有严重疾病，十二指肠息肉负担平均减少27%。在不同性别、不同年龄、有无不良影响的人群中也发现了类似的结果。
不利影响
先前的联合治疗与皮疹形式的高不良反应率相关。每周一次厄洛替尼仍与比假设更高的不良反应发生率相关。71.7%的参与者报告了2级或3级不良反应。尽管治疗总体耐受性良好，但有四名参与者确实因症状退出。
56.5%的参与者出现痤疮样皮疹，这是最常见的不良反应。采用局部可的松和克林霉素治疗。其他不良反应包括口腔粘膜炎、腹泻和恶心。
Samadder博士说：“这是精确拦截癌症的一个很好的例子。”。“我们希望继续学习如何降低遗传易感患者的癌症风险。”
这项研究表明，需要进一步投资评估埃洛替尼和其他化学预防疗法在FAP患者癌症预防中的应用。尽管仍有不良反应的报道，可能会抑制临床应用，但它们通常耐受性良好，并与十二指肠息肉负担减轻相关。
