梅奥诊所的儿童脑肿瘤诊所致力于寻找新的治疗方案和方法来改善患者的生活质量。临床医生研究人员正在开发靶向疗法，并研究提供提高疗效和减轻副作用的治疗方法。
明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所儿童中心的小儿神经肿瘤学家乔纳森·D·施瓦茨（Jonathan D.Schwartz，D.O.，M.P.H.）表示：“我们开发新的疗法和治疗方法至关重要，因为目前的选择是有限的。”。
由于儿童脑肿瘤的罕见性及其与成人脑肿瘤的生物学特性不同，这项工作尤其具有挑战性。明尼苏达州罗彻斯特梅奥诊所（Mayo Clinic）的小儿神经肿瘤学家苏门·哈图瓦（Soumen Khatua，M.B.B.S.，M.D.）表示：“此外，由于儿童是一个弱势群体，在研究新的儿科治疗方法的疗效之前，我们必须将安全性定义为首要任务。”。
具体项目包括：
一项旨在减少接受放射治疗儿童认知障碍的全国性调查
梅奥诊所放射治疗弥漫性中线胶质瘤新方法的评估
潜在新疗法和药物输送方法的实验室研究
CAR-NK和溶瘤病毒疗法
人工智能（AI）用于更具针对性的治疗
减少放射治疗的认知影响
研究表明，接受放射治疗的脑肿瘤患者的认知功能会持续下降。梅奥诊所（Mayo Clinic）已牵头研究美金刚是否能减轻这些毒性作用。
明尼苏达州梅奥分校梅奥诊所儿童中心放射肿瘤学主任纳迪亚·N·拉克（Nadia N.Laack）医学博士表示：“美金刚可能会阻断大脑中已知会导致注意力、记忆力或思维过程下降的受体。”。
拉克博士正在领导一项试点研究，该研究涉及在儿童开始放射治疗之前给他们服用美金刚。这项试点研究催生了类似的38个地点的全国调查。
拉克博士说：“我们正在朝着每个孩子都有较少副作用和最好治愈机会的未来努力。”。
分程放射治疗弥漫性中线胶质瘤
减少放射治疗的毒性作用也是梅奥诊所为弥漫性中线胶质瘤儿童制定的新方案的目标。这种罕见的癌症通常发生在幼儿身上，一年内就会致命。
护理治疗的标准是六周的放射治疗。当出现症状或肿瘤生长且其他选择不可用时，考虑第二个疗程。
“但用高剂量辐射治疗同一区域两次是有代价的，”儿科脑肿瘤诊所的放射肿瘤学家Anita Mahajan医学博士说。
根据新的方案，儿童最初接受两周的放疗，然后进行密切监测。Mahajan博士说：“我们推迟了第二次为期两周的疗程，直到有证据表明肿瘤正在恶化。如果需要，我们会在两周后进行第三次。”。“我们仍在监测和治疗肿瘤。但这是一个更具战略性地使用辐射的机会。”
梅奥诊所的研究人员正在评估患者第一次和第二次放射治疗的时间间隔，以及分割放射治疗对治疗和生存的影响。
提高生活质量是新协议的首要目标。Mahajan博士说：“花时间在家里参加正常的日常活动，而不是在医院里呆几天，这会让孩子和家人的生活质量更好。”。“我们将与患者一起经历一切。我们希望对他们的生活产生积极影响。”
开发和交付药物
其他研究试图开发治疗弥漫性中线胶质瘤的药物。一种方法靶向STAT3信号通路。正如《神经肿瘤学》在线发表的一项研究所述，梅奥诊所儿童脑肿瘤实验室实验药物和治疗学的研究人员证明，STAT3的小分子抑制剂可阻止原位异种移植模型中的肿瘤生长并延长生存期。
梅奥诊所儿童中心的儿科神经外科医生、实验室主任大卫·J·丹尼尔斯（David J.Daniels，医学博士，博士）表示：“STAT3通路肯定很重要，而且似乎是可药用的。”。实验室已经开发了几种STAT3抑制剂，用于潜在的临床试验。
此外，梅奥诊所还获得了国家卫生研究院的资助，用于研究GB-13靶向药物结合物。在2022年4月24日出版的《药剂学》杂志上发表的一项研究中，梅奥诊所的研究人员发现，GB-13给药在高级别胶质瘤模型中表现出了良好的反应。
另一个重点是设计更好地为脑肿瘤提供现有疗法的方法。丹尼尔斯博士说：“我们发现，许多药物清除大脑的速度太快，无法产生适当的治疗效果。”。
实验室已经开发出一种对流增强输送的方法，该方法绕过血脑屏障，将药物直接输送到肿瘤，持续时间为5-7天。该系统已在实验室样本中进行了测试。1期临床试验的计划正在进行中。
CAR-NK细胞、溶瘤疗法和AI
梅奥诊所的研究人员正在设计嵌合抗原受体（CAR）工程化NK细胞，有望作为儿童脑癌肿瘤的靶向治疗。
“CAR-NK细胞是基因工程士兵，”Khatua博士说。“它们可能被放置在大脑中，携带针对患者特定肿瘤的抗体。”
CAR-NK免疫疗法避免了有毒细胞因子释放到患者血液中。“与CAR-T细胞疗法相比，移植物抗宿主病的发病率要低得多，”Khatua博士说。
梅奥诊所也在研究溶瘤病毒疗法的改进。Khatua博士说：“我们正在对病毒进行基因改造，以靶向癌细胞并保留健康细胞。目的是减少毒性，同时吸引免疫细胞来提高疗效。”。
人工智能项目涉及使用放射组学和放射基因组学。从医学成像中提取大量数据有可能预测治疗反应、分子和病理亚型，以及区分肿瘤进展和假进展。
Khatua博士说：“这些是儿科神经肿瘤学领域真正未满足的需求。”。
梅奥诊所（Mayo Clinic）的广泛研究工作汇集了一支由神经放射学家、神经外科医生、肿瘤学家和病理学家组成的多学科团队。Mahajan博士说：“我们都支持推进科学。”。“我们学到了很多东西，希望继续改进我们处理儿童脑肿瘤的方法。”
