据美国血液学学会称，镰状细胞病（SCD）是美国最常见的遗传性血细胞疾病。骨髓移植（BMT）或异基因造血干细胞移植被认为是SCD的唯一潜在治疗方法。尽管匹配的同胞供体移植现在是护理的标准，但在治疗SCD患者时，并不总是在一开始就考虑。
相反，许多SCD患者接受疾病改善治疗。在许多情况下，患者的SCD被视为慢性病，直到症状变得过于严重而无法进行治疗。正是在那个时候，一个典型的患者第一次听说BMT的潜在疗效。
关于BMT的早期对话
Asmaa Ferdjallah，医学博士，M.P.H.，明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所（Mayo Clinic）的儿科血液学家/肿瘤学家，对SCD患者的治疗特别感兴趣，因为她也是一名训练有素的骨髓移植医生。Ferdjallah博士是梅奥诊所儿童中心多学科儿童镰状细胞治疗项目的一部分。
Ferdjallah博士说：“我很幸运，从患者被诊断时起，我就担任患者的主要血液学提供者。”。“我第一次见到骨髓移植和基因治疗选项时，我们就开始谈论它们，因为我想让世界观正常化，即这些疾病是可以治愈的，是的，通过我们现在的治疗，你可以过上正常的生活。”
虽然基因治疗仍处于试验阶段，但BMT是一种广泛接受的SCD治疗方法。然而，Ferdjallah医生作为患者的主要血液学家和BMT医生的角色并不常见。她亲眼目睹了患者在SCD治疗选择中面临的障碍，并很高兴能在梅奥诊所儿童中心的一个设施中提供所有新颖的治疗。
Ferdjallah博士说：“对许多患者来说，他们的主要血液学家不是骨髓移植医生。”。“到了移植的时候，弥合社会差距和重建信任可能会很困难。”
为了有资格进行骨髓移植，SCD患者通常需要有一个与人类白细胞抗原（HLA）匹配的兄弟姐妹。在某些情况下，没有同胞HLA匹配供体的患者可以在临床试验中接受骨髓移植。患者及其家属可以在梅奥诊所接受常规SCD护理的同时进行HLA检测。
多学科模式为患者和家庭建立安全网
除了新颖的治疗方案和临床试验，梅奥诊所儿童中心的多学科团队还对SCD患者进行治疗。目前，Ferdjallah博士与心理学、疼痛管理和社会工作的同事合作，共同治疗患者。这种方法允许团队在处理SCD时解决患者的身体需求以及他们的社交和情感需求。
对患者的需求采取全面的方法有助于为患者及其家属建立安全网。它解决了独特的挑战，不仅是在儿童时期导航SCD，还解决了养育患有这些慢性疼痛问题的孩子或了解面临这种疾病的兄弟姐妹的问题。
SCD治疗的多学科方法提高了患者护理的协调性，以及患者和家庭可能面临的挑战。根据Ferdjallah博士的说法，这也是患者及其家属认为非常有价值的东西。她希望在未来帮助扩大该项目，以包括更多的专业和学科。
“他们所需要的只是信任、同情和可用性，”费贾拉博士说。“我们在梅奥诊所儿童中心（Mayo Clinic Children‘s Center）的儿科领域，我们有足够的员工来实施这一多学科模式。”
